據(jù)悉，InterMune公司公布了兩項III期臨床試驗的結果，輕度至中度特發(fā)性肺間質纖維化（IPF）患者經(jīng)六分鐘散步測試顯示，匹非尼酮（Pirfenidone）治療與肺功能及無進展生存期（PFS）改善相關。研究結果2011年5月13日在線發(fā)表在《The Lancet》上，稍后將發(fā)表在其印刷版上。

    CAPACITY項目包括兩項名為004和006的多國家、雙盲、安慰劑對照III期研究，此項目在澳大利亞、歐洲和北美洲的110個中心共計779名40歲至80歲的IPF患者中同時進行。受試者

    最短接受為期72周的治療，隨機接受口服匹非尼酮（2403mg /天）或安慰劑，以此評估匹非尼酮對減少IPF患者肺功能惡化的影響。

    在004號研究中，匹非尼酮使IPF患者的用力肺活量（FVC）下降減少（p = 0.001），用力肺活量是一項重要的肺功能指標。在006號研究中，在第72周兩組的FVC改變差異不顯著（匹非尼酮組為-9.0%，安慰劑組為-9.6%）。然而，經(jīng)一年治療，匹非尼酮治療效果明顯、一致且具有統(tǒng)計學上的顯著性。

    僅在006號研究中，匹非尼酮2403mg /天治療組第72周時6分鐘步行測試距離的下降顯著減少。研究結果證實，匹非尼酮作為口服治療通常耐受性良好，副作用較少，不良反應通常為輕度或中度。在345例的總匹非尼酮治療組中發(fā)生了51例不良事件（15%），在347例的總安慰劑組中發(fā)生了30例不良事件（9%），因此導致研究治療終止。總匹非尼酮治療組中治療相關緊急嚴重不良事件發(fā)生率為33%（113例），在總安慰劑組中為31%（109例）。

    杜克大學醫(yī)學院的肺、過敏、急癥醫(yī)學系主任、醫(yī)學教授Paul W. Noble兼這項研究的主要作者說，雖然004與006研究結果不一致，而且只有004號研究達到了主要終點，但總體數(shù)據(jù)仍提供了令人信服的證據(jù)，證明了匹非尼酮會產生有臨床意義的治療效果，以及對IPF患者的安全性良好。

    匹非尼酮是一種口服活性小分子藥物，其抑制TGF-β合成，TGF-β是控制著許多細胞功能的化學調節(jié)因子，所述功能包括增殖、分化，以及在纖維化中起關鍵作用。匹非尼酮還抑制TNF-&alPHa；的合成，TNF-&alPHa；是已知在炎癥中起積極作用的細胞因子。