藥物經(jīng)濟學(xué)的研究方法主要有4種：最小成本分析（CMA）、成本效果分析（CEA）、成本效用分析（CUA）和成本效益分析（CBA）。

（1）最小成本分析（成本分析）。是成本效果分析的一種特例，它是在臨床效果完全相同的情況下，比較何種藥物治療（包括其他醫(yī)療干預(yù)方案）的成本最小。由于它要求藥物的臨床治療效果，包括療效、副作用、持續(xù)時間完全相同，所以應(yīng)用范圍較局限。

（2）成本效果分析。成本效果分析是較為完備的綜合經(jīng)濟評價形式之一，主要比較健康效果差別和成本差別，其結(jié)果以單位健康效果增加所需成本值（即成本效果分析比值）表示。其特點是治療結(jié)果不用貨幣單位來表示，而采用臨床指標(biāo)，如搶救病人數(shù)、延長的生命年、治愈率等。成本效果分析的比值通常采用兩種表示方法：

①成本與效果比值法。即每產(chǎn)生一個效果所需的成本。

②增量成本與增量效果比值法。是指如果給予一增量成本，是否能產(chǎn)生增量效果呢？成本效果分析雖然受到其效果單位的限制，不能進行不同臨床效果之間的比較，但其結(jié)果易于為臨床醫(yī)務(wù)人員和公眾接受，是[醫(yī)學(xué)……教育網(wǎng)搜集整。理]藥物經(jīng)濟學(xué)研究的常用手段。

（3）成本效用分析。是成本效果的發(fā)展，是在結(jié)合考慮用藥者意愿、偏好和生活質(zhì)量的基礎(chǔ)上，比較不同治療方案的經(jīng)濟合理性。從某種程度上講，兩者均不用貨幣來衡量成本，并且測量結(jié)果也都采用臨床指標(biāo)作為最終結(jié)果的衡量參數(shù)。所不同的是成本效果為一種單純的生物指標(biāo)（如延長壽命時間、增加體重量等）。相反成本效用分析中的結(jié)果卻與質(zhì)量密切相關(guān)，注意到病人對生活質(zhì)量的要求，采用效用函數(shù)變化而非健康結(jié)果變化。

（4）成本效益分析。是比較單個或多個藥物治療方案之間或其他干預(yù)所耗費的成本和由此產(chǎn)生的結(jié)果值（效益）的一種方法，它要求成本和效益均用貨幣來表示。

成本效益分析不僅具有直觀易懂的優(yōu)點，還具有普遍性：既可以比較不同藥物對同一疾病的治療效益，還可以進行不同疾病治療措施間的比較，甚至疾病治療與其他公共投資項目（例如公共教育投資）[醫(yī)學(xué)……教育網(wǎng)搜集整。理]的比較，適用于全面的衛(wèi)生以及公共投資決策。成本效益分析在衛(wèi)生經(jīng)濟學(xué)以及藥物經(jīng)濟學(xué)研究上的應(yīng)用遠遠少于成本效果分析。

藥物經(jīng)濟學(xué)研究的4種方法的主要差別在于對[醫(yī)學(xué)……教育網(wǎng)搜集整。理]用藥結(jié)果的不同測量上，每種方法各有其優(yōu)缺點。