抗腫瘤藥物藥代學(xué)：

抗腫瘤藥物臨床試驗(yàn)技術(shù)概述

惡性腫瘤是嚴(yán)重威脅人類生命的一類疾病，盡管現(xiàn)有治療手段取得了一定療效，但多數(shù)腫瘤患者生存時(shí)間有限，缺乏有效的可以治愈的藥物，亟需開(kāi)發(fā)新的藥物來(lái)滿足需要。在抗腫瘤藥物的風(fēng)險(xiǎn)效益評(píng)估中，醫(yī)護(hù)人員和患者可能愿意承受相對(duì)較大的安全性風(fēng)險(xiǎn)，所以抗腫瘤藥物的臨床研究除遵循一般藥物臨床研究原則外，還應(yīng)考慮其特殊性。由于腫瘤生物學(xué)研究的進(jìn)展，一些新的作用機(jī)制、作用靶點(diǎn)的抗腫瘤藥物不斷涌現(xiàn)，呈現(xiàn)出不同于以往傳統(tǒng)細(xì)胞毒類藥物的安全性和有效性特點(diǎn)；腫瘤疾病的藥物治療也從以往的單純追求腫瘤縮小向延長(zhǎng)患者的生存期、提高生存質(zhì)量轉(zhuǎn)變，這些改變使抗腫瘤藥物臨床療效評(píng)價(jià)終點(diǎn)指標(biāo)也出現(xiàn)較大改變。因此，傳統(tǒng)的抗腫瘤藥物開(kāi)發(fā)模式已經(jīng)變得不適宜，需要更多地探索能加快和促進(jìn)開(kāi)發(fā)進(jìn)程的臨床研究策略。

本指導(dǎo)原則將對(duì)抗腫瘤藥物臨床研究一般考慮進(jìn)行闡述，重點(diǎn)闡述在不同臨床研究階段中需要重點(diǎn)考慮的問(wèn)題，旨在為抗腫瘤藥物臨床研究的設(shè)計(jì)、實(shí)施和評(píng)價(jià)提供方法學(xué)指導(dǎo)。申請(qǐng)人在進(jìn)行臨床研究時(shí)，還應(yīng)當(dāng)參照國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局（以下簡(jiǎn)稱SFDA）既往發(fā)布的相關(guān)指導(dǎo)原則和《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》（GCP）要求進(jìn)行，對(duì)于一般藥物臨床研究需要遵從的原則以及與其他指導(dǎo)原則重復(fù)內(nèi)容在本文中不再贅述。

本指導(dǎo)原則主要適用于抗腫瘤新化合物的臨床研究醫(yī)|學(xué)教育網(wǎng)搜集整理，抗腫瘤生物制品也可參考部分內(nèi)容，不適用于中藥制劑。藥物類別上主要針對(duì)細(xì)胞毒類抗腫瘤藥物臨床研究，由于非細(xì)胞毒類藥物（如信號(hào)傳導(dǎo)抑制劑，生物反應(yīng)調(diào)節(jié)劑，激素類等）是目前新藥開(kāi)發(fā)的主要方向，本指導(dǎo)原則也將盡可能對(duì)此類別藥物臨床研究的不同之處進(jìn)行闡述。

本指導(dǎo)原則中的觀點(diǎn)僅代表SFDA當(dāng)前對(duì)抗腫瘤藥物臨床研究的一般性認(rèn)識(shí)，不能涵蓋在新藥研發(fā)中遇到的所有情況，申請(qǐng)人在研究中應(yīng)始終堅(jiān)持具體問(wèn)題具體分析的原則。尤其應(yīng)注意的是，抗腫瘤藥物研究理論和技術(shù)的快速發(fā)展，很可能對(duì)將來(lái)抗腫瘤藥物開(kāi)發(fā)模式產(chǎn)生影響，因此申請(qǐng)人可以積極探索更為科學(xué)合理的研究方法，并及時(shí)尋求SFDA藥品注冊(cè)部門(mén)的建議。