由于磷酸依托泊苷必須在體內(nèi)經(jīng)去磷酸化轉(zhuǎn)化成活性形式：依托泊苷，故磷酸依托泊苷的體外細胞毒性顯著低于依托泊苷。磷酸依托泊苷的作用機制與依托泊苷相同，依托泊苷使雞纖維母細胞分裂中期停頓。但是，其主要作用于哺乳動物細胞周期的G2期，不同的濃度下，依托泊苷對細胞分裂的作用不同，高濃度（≥10μg/mL）依托泊苷使進入有絲分裂期的細胞溶解，而低濃度（0.3～10μg/mL）時則抑制細胞進入有絲分裂的前期。依托泊苷不影響微管裝配。依托泊苷的重要大分子作用似乎是作用于DNA-拓撲異構(gòu)酶II，或形成自由基從而造成DNA鏈斷裂。

臨床研究：下面列出7項臨床研究，共365名治療病人（總?cè)脒x數(shù)為368名）所提供的關(guān)于人體用藥的數(shù)據(jù)。5項I期臨床試驗評估了第1、3、5天隔天，或第1～5天連續(xù)給予磷酸依托泊苷的給藥方案。2項試驗給藥時間為5分鐘，3項試驗給藥時間為30分鐘。下表總結(jié)了劑量，療程，灌注時間以及進入I期試驗的病人數(shù)。