ETC-1002是一種新型小分子藥物，其作用靶點(diǎn)是肝臟三磷酸腺檸檬酸裂解酶（ACL）和腺苷-磷酸活化蛋白激酶（AMPK），是膽固醇、脂肪酸和碳水化合物調(diào)節(jié)通路上的重要分子；因此，它可能成為治療高膽固醇血癥等代謝疾病及其他心血管危險(xiǎn)因素的藥物。

2013年9月24日《JAmCollCardiol》發(fā)表一項(xiàng)最新研究報(bào)告顯示，新型藥物ETC-1002可以顯著降低LDL-C水平達(dá)27%，且安全性和患者耐受性良好，有望成為降脂藥的新成員【JAmCollCardiol.2013Sep24；62（13）：1154-62.】。

研究概述

ETC-1002臨床I期試驗(yàn)顯示，單劑量用藥（250mg/d）和多劑量用藥（220mg/d）沒有出現(xiàn)不良反應(yīng)，且藥物耐受性良好。本次II期臨床試驗(yàn)的目的是評(píng)估ETC-1002降脂的療效和安全性醫(yī)學(xué)|教育網(wǎng)搜集整理。

這是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑平行對(duì)照試驗(yàn)，共納入177例高低密度脂蛋白膽固醇血癥（LDL-C）患者（130-220mg/dl），分為伴或不伴高甘油三脂血癥（TG）兩個(gè)亞組（NormalTG、ElevatedTG），TG水平分別為<150mg/dl和150-400mg/dl.

所有患者被隨機(jī)分成4組（3個(gè)試驗(yàn)組和1個(gè)安慰劑對(duì)照組）。3個(gè)試驗(yàn)組服用ETC-1002的劑量分別為40mg、80mg和120mg，共服藥12周。研究終點(diǎn)是藥物安全性、LDL-C及其他脂質(zhì)和心血管代謝疾病危險(xiǎn)因素的變化情況。

研究結(jié)果表明，ETC-1002三個(gè)劑量組（40mg、80mg和120mg）對(duì)LDL-C的降低幅度分別為17.9±2.2%、25.0±2.1%和26.6±2.2%，安慰劑對(duì)照組為2.1±2.2%（3組與安慰劑組比較的P值均<0.0001）。